Autorisation d'un médicament orphelin dans la myopathie de Duchenne

L’Agence européenne du médicament(EMA) vient de donner son feu vert à l’autorisation de mise sur le marché d’un médicament d’une nouvelle classe thérapeutique pour traiter les patients souffrant de la myopathie de Duchenne. Une première dans la prise en charge de cette maladie neurodégénérative.

L'EMA donne son feu vert à un premier traitement de la myopathie de Duchenne

La

myopathie de Duchenne est une maladie génétique évolutive, qui provoque la dégradation et l’affaiblissement des muscles des personnes atteintes. En cause, le dysfonctionnement d’une protéine musculaire, la dystrophine.

Maladie orpheline pouvant conduire au décès, la myopathie de Duchenne ne bénéficie à l’heure actuelle d’aucun traitement. Sa prise en charge consiste à prévenir et traiter ses complications.L’annonce par le Comité des produits médicaux à usage humain (CMPH) de l’EMA constitue donc un véritable pas en avant pour les 18 600 patients concernés en Europe (dont 2 500 en France). L’avis concerne l’autorisation de mise sur le marché, assortie de conditions, de l’ataluren (commercialisé sous le nom de Translarna par le laboratoire PTC Therapeutics Limited).Ce médicament est indiqué chez les patients dont la myopathie de Duchenne est due à des mutations non-sens, autrement dit des anomalies apparaissant dans le gène dystrophine ; ces mutations provoquent l’arrêt prématuré de la production de la protéine normale, donnant naissance à une protéine raccourcie, qui ne fonctionne pas correctement. Le traitement oral, qui se présente sous forme de granules, pourra être administré aux patients concernés dès l’âge de 5 ans et capables de marcher.La commercialisation suspendue à la décision de la Commission européenneEn janvier 2014, le CMPH avait adopté un avis négatif. A la demande du fabricant, il a revu son opinion après avoir réexaminé l’ensemble des données cliniques, estimant finalement que la balance bénéfices/risques était positive et permettait de recommander une AMM pour cette maladie orpheline de traitement. Les résultats portaient principalement sur la distance que les patients étaient capables de parcourir en 6 minutes après 48 semaines de traitements. L’AMM est toutefois soumise à conditions, le laboratoire devant poursuivre ses travaux et fournir des données cliniques confirmant les performances du produit.La commercialisation de l’ataluren dans les différents pays de l’Union européenne dépend désormais à la Commission européenne, qui devrait rendre sa décision d’ici quelques semaines.Amélie Pelletier
Sources :
1. “European Medicine Agency recommends first-in-class medicine for treatment of Duchenne muscular dystrophy“, communiqué de l’EMA, 23 mai  2014.
2. “

Positive opinion on the marketing authorisation for Translarna (ataluren), Outcome of re-examination“, EMA, 23 mai  2014.Click Here: camiseta rosario central